18日，世界權威學術期刊《自然Nature》發布2019年度影響世界的10大科學人物「Nature 10’s」，來自北京大學暨北京清華大學生命科學聯合中心的鄧宏魁以基因編輯幹細胞以治療愛滋病、白血病的研究入選，他的研究基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5（白血球表面的一種蛋白質）基因編輯的技術，實現了經基因重組後的成體造血幹細胞在人體內重建長期穩定的造血系統。
鄧宏魁等人成立的研究團隊在全球首先提出利用第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9在造血幹細胞中編輯CCR5基因，並成功移植到一名同時患有愛滋病和急性淋巴細胞白血病的27歲男性患者，此案例結果顯示，基因編輯後的造血幹細胞移植治療患者的急性淋巴白血病得到完全緩解，攜帶CCR5突變的供體細胞能夠在受體體內長期存活達19個月。
改造幹細胞移植
值得注意的是，在鄧宏魁發表的研究之前，國際上也有科學家及臨床醫生對同時患有白血病和愛滋病的患者用了類似的治療方式，10年前的「柏林病人」實現了「功能性治愈」和穩定緩解的方式，他的主治醫師均採用了一舉兩得的方式，讓愛滋病患者在CCR5造血幹細胞移植後病情處於長期緩解，既讓他們白血病不再復發，又徹底治癒了愛滋病，而鄧宏魁區別在於，「柏林病人」是直接移植「天然」的CCR5造血幹細胞，鄧宏魁等人則利用第三代基因編輯技術「改造」了造血幹細胞，隨後進行移植。
受體CCR5主發現者
鄧宏魁表示，愛滋病病毒之所以能夠摧毀人體的免疫力，因為它能感染人類免疫系統中非常重要的T淋巴細胞，絕大多數愛滋病毒入侵免疫細胞的過程中，需要藉助T淋巴細胞表面的兩種指標蛋白來引路，一種是CD4，另一種就是CCR5。
此外，值得一提的是，HIV入侵T細胞的主要受體CCR5於1996年被發現，是愛滋病領域的里程碑，鄧宏魁即是當時主要發現者之一。
（記者／林至柔）