2019-06-04・中時-綜合報導

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罕病漸凍症治療新曙光!中研院研發標靶藥物

漸凍症至今仍有許多未解之謎,中央研究院分子生物研究所副研究員陳俊安研究團隊,經研究發現一組微型核糖核酸(microRNA),為全球首度發現預測漸凍症發病的生物標記,實驗結果已申請國際專利,有助於未來研發基因治療漸凍症標靶藥物的。研究成果5月30日刊登於國際期刊《細胞:幹細胞》(Cell Stem Cell)。

罕見疾病「漸凍症」(學名為肌萎縮性脊髓側索硬化症)成因難解,除了約一成病患是家族遺傳,有九成患者的致病原因仍然不明。

漸凍症是一種運動神經元退化導致的疾病,從控制四肢的運動神經元開始發病。患者初期因為感到手腳無力而就醫,但此時體內運動神經元已開始出問題並迅速退化,短期內便無法行走或靈活使用雙手,最後只能漸漸躺臥輪椅中,大多死於呼吸衰竭。

留美博士陳銀雪為漸凍症患者,平時以英文看板說話。(陳怡誠攝)
留美博士陳銀雪為漸凍症患者,平時以英文看板說話。(陳怡誠攝)

陳俊安研究團隊發現一組微型核糖核酸(microRNA),稱為mir-17~92,在四肢運動神經元的表現量特別高,卻在漸凍症小鼠發病前顯著減少。這是全球首次發現mir-17~92有預測漸凍症發病的生物標記,可改善漸凍症小鼠病徵。

為驗證mir-17~92是否在漸凍症的運動神經元退化扮演關鍵角色,陳俊安採用多種生物模式系統做病理驗證,包括小雞胚胎、漸凍症小鼠及其幹細胞分化的運動神經元、漸凍症患者的誘導性多功能幹細胞衍生的運動神經元(iPSC~MNs)等,觀察mir-17~92的作用與表現後,均得到一致結果。

陳俊安說,目前漸凍症患者發病後平均壽命僅2至5年,若將mir-17~92的基因治療應用於人體,可望為漸凍症治療帶來一道曙光。本研究發現mir-17~92與漸凍症發病的關聯性,也將「解凍」漸凍症的致病機制往前推進一步。

此研究由中研院、國衛院以及科技部支持。共同第一作者是中研院分生所博士董盈岑和彭冠智;通訊作者是中研院分生所博士董盈岑博士和副研究員陳俊安。研究團隊成員包含:陳彥中醫師、張綿、顏雅萍博士和瑞典卡羅琳大學醫院的Sebastian Thams博士。

(中國時報/李侑珊)