生成式人工智慧驅動的臨床階段生物醫藥科技公司Insilico Medicine（Insilico）宣佈，公司自主研發的抗纖維化小分子候選藥物INS018_055已完成二期臨床試驗首例患者給藥，顯示首款由生成式人工智慧完成新穎靶點發現和分子設計的候選藥物已推進至二期臨床試驗驗證階段。
該隨機、雙盲、安慰劑對照研究，主旨在評價INS018_055口服給藥12周用於治療特發性肺纖維化（IPF）受試者的安全性、耐受性、藥代動力學和有效性，包括4個平行佇列。 為在更大規模人群中評估候選藥物，Insilico計劃在中國和美國近40個研究中心招募60例特發性肺纖維化患者，同步開展二期臨床試驗。
2023年初，該候選藥物發佈一期臨床試驗正向數據，並獲得FDA孤兒藥認定。在紐西蘭和中國開展的國際多中心一期臨床試驗中，INS018_055分別在多個單劑量遞增（SAD）和多劑量遞增（MAD）佇列，共78和48例健康受試者中完成了測試。來自紐西蘭和中國多中心一期臨床試驗研究結果相似，顯示出INS018_055具有良好的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）特性，該結果支持研發團隊進一步開展該候選藥物二期臨床試驗。
Insilico Medicine聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示，「INS018_055是由Insilico Medicine自主研發的潛在全球首創（first-in-class）小分子抑製劑，同時具有抗纖維化和抗炎症潛力，也是第一款由生成式人工智慧設計的進入臨床階段的藥物。 啟動INS018_055II期臨床試驗的首例給藥，不僅是Insilico重要的一步，也是全球人工智慧製藥領域又一個里程碑。我們期待INS018_055為全球患者帶來新選擇，也期待人工智慧製藥交出更高效的成績單。」
Insilico Medicine創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士說：「當我們開始將生成式人工智慧用於藥物研發時，從未想到會達到今天的成就。我們將在臨床試驗中探索人工智慧發現和設計的藥物對患者的作用，可說是生成式人工智慧平台的真正驗證。期待未來繼續推進該潛療法給予有需要的患者，並展示生成式人工智慧在藥物研發中的價值。」
Insilico是利用生成式人工智慧進行藥物研發的先驅者之一。該公司於2016年首次於科學期刊上描述了使用生成式人工智慧設計新分子的概念此後，公司也開發了多種以生成對抗網路（GAN）驅動藥物發現的方法和功能，並將這些演算法整合到一體化、高度集成、端到端藥物研發平台Pharma.AI。該平台覆蓋生物學、生成化學和臨床研究等多個領域，包括可商業化的靶點發現引擎PandaOmics，分子生成和設計引擎Chemistry42和臨床試驗結果預測引擎inClinico。
在 Pharma.AI 的賦能下，Insilico不斷為多個疾病領域帶來突破性的變革，已佈局了擁有近30條內部研發管線的療法組合，涉及纖維化、癌症、自體免疫和神經退行性疾病領域。自2021年以來，Insilico提名了12款臨床前候選化合物，並將其中的3款研發藥物推進到臨床驗證階段。
(中國時報/魏嘉虹)